大家有没有听说过一种叫做杜氏肌肉营养不良症的疾病( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)？其实这是一种罕见而致命的遗传性肌肉萎缩疾病，患者全身范围内（包括心脏）每一处肌肉都不断的萎缩恶化，最终会因病情恶化而丧失生命。
杜氏肌肉营养不良症的基因( Dystrophin gene)存在于X性染色体中( Xp21 )，因此它是透过性连锁式隐性遗传型态传播的。
通常，男性只有一个X性染色体，因此病患者大多为男性；若女性的一对X性染色体中其一个携有异变的 Dystrophin 基因，她便成为一个 DMD 的携带者，她的儿子有二分一的机会成为病患者，她的女儿则有二分一机会成为 DMD基因携带者。
在全世界范围内，每3500名男性中就有一人患有此病，而女性患者则很少患此疾病，大约五千万的女性中才会有一人患有DMD疾病。
然而，长期患有此种致命疾病的患者有了新的福音，来自西澳大学的肌肉神经和神经疾病研究中心的Steve Wilton教授和来自西澳大学神经学研究院的Sue Fletcher教授，共同研发了这种新型药物的治疗方法。
他们与美国生物科技公司Sarepta Therapeutics携手合作，使该药物通过了临床检测。美国食品与药品管理局审批并认证了Sarepta Therapeutics公司，此公司由此取得了研发该药物的权利，这意味着DMD疾病的患者可以采用此种疗法进行治疗。
西澳大学的副校长及科研教授Robyn Owens表示，这种名为Eteplirsen的新型药物，为患有杜氏肌肉营养不良症疾病的患者带来了新的希望，这些患者如果不进行相应治疗，一般在十二岁之前只能坐在轮椅上勉强生活，预期寿命也仅为三十岁。
她说，“这种新型药品是对杜氏肌肉营养不良症疾病病因的第一种治疗方法，为患者带来的福音是此药物能够延缓病情的发展并使延长患者活动的时间”。Robyn Owens教授还表示，“这充分显示了高等院校如何成为研发之源，也显示了高等院校如何与行业精英携手合作来产生深远的影响”。
在这里，微珀斯提醒一下患有杜氏肌肉营养不良症的患者朋友们，如果不幸得了这种不治之症，请不要灰心，也不要失望，赶快来试试西澳大学研发的新型药物吧，很可能会治好您的杜氏肌肉营养不良症呢，最后微珀斯真诚祝福患者朋友们早日治愈此病，恢复健康哦！
本文由微珀斯编辑
责任编辑 Eric
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