“基因编辑婴儿”事件再发酵，这项技术到底是天使还是魔鬼？,创业美国微信公众号文章

最近，大家都在争论的一个话题，莫过于“世界上首例基因编辑婴儿”的降生。而随着北京时间11月28日，贺建奎在香港举行的人类基因组国际峰会上面对提问时说：“如果我的孩子遇到这种情况，我会第一个去尝试。” 这个事件继续发酵。

其实，基因研究已经有了上百年的历史，基因编辑技术的开发也有将近30年的时间。这个概念，在去年就火了一次，其中一个事件，就是当年美国步中国后尘，自己首次对人类的卵子进行了基因编辑，成功除去了一些人类卵子中，先天心脏病的基因部分。另一个事件，就是去年8月初的时候，科学杂志上发表了一个论文，这篇论文讨论的核心，就是通过基因编辑，尝试移植猪的器官给人类的实验。

这场实验主要由一个创新企业eGenesis进行，主要的实验参与者包括哈佛大学的教授，基因编辑领域教父界别的大牛乔治·彻奇（George Church），另外还有来自中国的31岁科学家杨璐菡，也是乔治彻奇的学生，他们都来自eGenesis的创始团队。一直以来，其实科学界就有考虑通过猪来为人类提供器官来源，因为猪的体形和人最为接近，所以器官也非常相似。

要说到为什么科学界会把基因编辑应用到器官移植的研究上，这就要从器官移植的供应源说起了。

先来说一个我身边的故事，我在纽约证交所报道的时候，认识了一个朋友，他在证交所的媒体部门工作了几十年，退休以后不久就发现得了肝癌。他因为进纽交所时间早，拿到的是最好的健康保险待遇，到各大医院，都是安排的最好的医生和病房。尽管如此，他在一个问题上被卡住了，就是肝脏移植，等了很久，还没有等到合适的，所以病情始终没有特别大的改善，因为排队等器官移植的人是在太多了。截止2017年7月，光是在美国，等待器官移植的名单上就有将近11.7万，但是每年可以获得器官移植的可能只有当中很小的一部分，每天都会有20个在名单上等待的病人因为不能即时更换器官而死亡。显而易见，捐赠的器官供不应求是一个大问题。

在亲友捐献之外，最主要的器官来源，一个是生病死亡的捐献者，排在第二位的就是车祸，在美国占据所有捐献的16%，因为严格打击酒驾，每年因交通事故而死亡的人数不断降低。而考虑到无人驾驶汽车可能会很快问世，专家预计因车祸死亡的人数还会因为进一步下降72%）可想而知，器官移植的来源会变成一个更大的问题。于是，一些人开始关注3D打印技术，想要生产器官；另外一些人则从基因编辑技术入手，开辟新的器官来源路径。

说回到通过基因编辑移植猪的器官的实验，先不说大众从道德角度对这个概念的接受程度，在科学上，有几个难点。

一个就是，人的免疫系统会对异物种器官有排斥性。另外就是，猪的基因组中，携带有猪内源性逆转录病毒，这种病毒会混合在猪的基因当中，并一代代在猪的身上传下去，进入人体后会独立爆发，造成人体感染。这就好比是隐藏在基因里的定时炸弹，让猪与人之间的器官移植变得非常危险。

而eGenesis的这个实验就是利用现在比较先进的基因编辑技术，CRISPR-Cas9，这个技术从2013年开始在人类的基因上使用，是基因编辑上的一个大的突破，因为它相对更简易，培训要求低。这个技术由Cas9，一种酶，和导向RNA组成，简单得说就是导向RNA会找到要修改的DNA部分，然后Cas9，就会像剪刀一样剪段目标基因组，最后再把需要的基因片断按照需要的顺序修复起来，eGenesis就是要用这个技术把猪体内的有内源性逆转录病毒的DNA都去掉。

他们第一次的尝试，消除了猪体内的90%的内源性逆转录病毒的DNA片段，不过就此遇到问题，90%这个比例一旦提高，猪的细胞会出现大规模凋亡，就是自我销毁。为了避免出现类似的状况，最近的这次实验，他们使用了一些化学药物，并且成功产出了30只完全没有内源性逆转录病毒的小猪，现在这些小猪已经几个月大了，实验人员还在持续观察纪录他们的成长。乔治·彻奇预计，未来两年时间里就能看到猪的器官移植到人身上的第一个案例。

刚才说到的是对于DNA的修改，这只是基因编辑的一个应用方向，还有很多疾病的基因是存在于RNA上的，现在科研人员也开始研究对RNA的修改，有一种新技术叫做Rcas9。和刚才说到的CRISPR-CAS9类似，也是有一个类似的导向RNA去找到RNA上的目标片断，然后有一种针对RNA细胞的酶去做切断的工作，再对分段进行重组和修复，这样一来，比如肌肉萎缩症等一些疑难杂症就可能有救了。

现在这项技术在实验室里非常有效，但距离临床应用还有很长的路要走，特别是因为设计伦理问题，以及各国法律法规的限制，未来发展有很多未知因素。而整个基因编辑领域，确实更多还是停留在实验室的阶段，不过未来的商业价值，特别是在医药产业，将有着相当光明的前景，在治疗方案和新药开发上，基因编辑技术意味着可以为病人带来更加个性化的治疗方案。

不过从这方面制药上还有几个大的挑战：一个是相关药物如何能传达到需要的身体部分，发挥效果；第二就是如果对不需要的细胞发生作用，会有什么负面影响，这个影响能不能控制。此外，未来供应链，如何实现量产等等也将是这个行业需要回答的问题，但是不容置疑，这对于体量达上万亿美元的医药行业将可以带来巨大的价值。

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